I nostri angeli con il camice

Sono stati duri mesi di lavoro, di raccolta fondi senza sosta, ma finalmente possiamo annunciarlo: per la prima volta Fondazione A.C.A.RE.F. Onlus e A.I.S.A. sez. Lombardia ODV hanno attivato un Dottorato di ricerca in Terapie Avanzate e Farmacologiche Sperimentali per la dott.ssa Mariangela Pappadà.

Grazie a questo importante traguardo, ci siamo assicurati il proseguo della ricerca scientifica sulle sindromi atassiche per almeno altri 3 anni, proprio qui nella nostra città. La dott.ssa Pappadà, giovane ricercatrice, è già parte del team impegnato in questo progetto e ha voluto mettersi in gioco affrontando una nuova sfida.

Certamente un obiettivo grande per noi che siamo ancora una piccola realtà, e che non saremmo stati in grado di raggiungere senza il costante aiuto e la fiducia che i tanti donatori ripongono in noi.

Desideriamo ringraziarli, perché questo è anche un loro traguardo!

Non possiamo tralasciare un ringraziamento speciale a AISA Lombardia, con la quale questa profonda collaborazione nasce nell'ottica di un obiettivo comune: combattere contro le sindromi atassiche.

Il dottorato sarà incentrato sullo “Sviluppo di strategie terapeutiche per la cura dell'Atassia Spinocerebellare di tipo 2 (SCA2)”, e sarà affiancato dal proseguo dello sviluppo di strategie in favore della SCA1, permettendoci di dare una spinta in più al progetto di ricerca che finanziamo dal 2018.

“Il mio progetto di dottorato – specifica la dott.ssa Pappadà – si pone come obiettivo quello di sviluppare un approccio terapeutico basato sul sistema CRISPR/Cas9 per ridurre l’espressione di proteine mutate che accumulandosi acquisiscono proprietà tossiche, responsabili dell'insorgenza della sindrome. Il piano sperimentale del mio primo anno da PhD student prevede quindi la validazione delle strategie di gene editing nei fibroblasti dei pazienti SCA1, la produzione di cellule staminali pluripotenti indotte a partire dalle cellule cutanee dei pazienti stessi e la loro caratterizzazione, nonché l’isolamento di fibroblasti SCA2 da biopsie cutanee e la loro crioconservazione”.

Un piano di lavoro davvero molto ricco, che vedrà impegnata la dott.ssa Pappadà affiancata dalla prof.ssa Peggy Marconi e della dott.ssa Francesca Salvatori, e che siamo sicuri porterà una ventata di novità in questa importante ricerca.

Se vuoi ascoltare le parole di Mariangela clicca qui.