Un nuovo Dottorato targato Acaref!

Altri tre anni di studio e ricerca assicurati grazie ad un nuovo finanziamento.

Risale a qualche mese fa la firma di un nuovo Dottorato di Ricerca del corso in Terapie Avanzate e Farmacologia Sperimentale da parte di Fondazione Acaref, con l’obiettivo di portare avanti in maniera sempre più esaustiva lo studio sulle atassie spinocerebellari all’Università di Ferrara.

La dott.ssa Martina Facchini – vincitrice del concorso – ha in questo modo la possibilità di proseguire in questi studi, iniziati 3 anni fa con il tirocinio curricolare e proseguiti l’anno scorso con una Borsa di Studio interamente finanziata da Acaref.

“Strategie Terapeutiche per il trattamento dell’Atassia Spinocerebellare di tipo 1 e 2 (SCA1 e SCA2)”: è questo il titolo del progetto a cui la dott.ssa si dedicherà per il triennio 2024/2027, affiancata dalla dott.ssa Mariangela Pappadà (già parte del team di ricerca) e coordinata dalla prof.ssa Peggy Marconi.

Il progetto di ricerca si pone l’obiettivo di sviluppare strategie terapeutiche per il trattamento dei due tipi di SCA più diffusi in Italia, lavorando su due tematiche distinte: l’approccio genetico e l’approccio farmacologico.

Sfruttando il sistema di gene editing CRISPR/Cas9, si vuole tentare un approccio di silenziamento genico allele-selettivo, con l’obiettivo di eliminare la mutazione che porta all’insorgenza della patologia.

Parallelamente, verrà effettuato lo screening di farmaci già approvati, quindi già in commercio, e si valuterà il loro riposizionamento per nuove indicazioni terapeutiche.

Infine, il progetto verrà incentrato sulla generazione di iNeurons, particolari neuroni ottenuti dalla riprogrammazione dei fibroblasti prelevati dai pazienti SCA1 e SCA2 che si sono sottoposti a biopsia cutanea.

Un passo di enorme innovazione, che permette non più solo di studiare la manipolazione genetica, ma anche di valutare l’efficacia di terapie capaci di alleviare i sintomi. Questo migliorerebbe significativamente la qualità e l'aspettativa di vita dei pazienti.

Il Dottorato, finanziato per € 15.000 da Fondazione Acaref, è reso possibile anche grazie al sostegno economico dell’Università di Ferrara, dei fondi del PNRR e del co-finanziamento da parte di AISA Lombardia ODV.